渐冻人”其实是一种运动神经元疾病。脊髓中，有“专职”控制和调节随意运动的神经元，医学上称之为“运动神经元”。当这些运动神经元发生了“变性”、“罢工”就会导致运动乏力、肌肉萎缩，有时也会影响语言、吞咽和呼吸功能，造成严重的后果。中国大约有20万左右的患者，这个数字还在逐年递增。令人痛心的是，由于这种疾病尚无治愈方法，大约80%的患者会在发病后5年内死亡。“渐冻人”也并非新的疾病，这种疾病迄今已有100多年历史。早在1865年，着名的神经病学家Charcot教授即描绘了“渐冻人”患者最初的印象“一位肌肉痉挛的患者，在其死后病理中发现了位于皮质脊髓束的多发性硬化斑块”。在此后的100余年时间里，“渐冻人”的临床和病理特征逐步被阐明，但医学界似乎一直受困于无法彻底揭开这一疾病的发病原因和机制，更没有找到有效的药物来阻断疾病的发展。

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