根据《北京天竺综合保税区罕见病药品保障先行区联席工作机制运行规则（试行）》，北京罕见病药品保障先行区联席工作机制成员单位由北京市药监局、北京市卫生健康委、北京市医保局、北京海关、顺义区政府和首都国际机场临空经济区管委会组成。办公室设在首都国际机场临空经济区管委会。

　　联席工作机制聚焦罕见病药品保障先行区建设，深入推进政策创新，畅通跨部门、跨区域、跨事权协调机制，着力提升罕见病药品保障力度和进口药品流通使用安全水平，进一步满足罕见病患者的用药需求。

　　药品进口企业一端连着跨国药企，一端连着医疗机构，在罕见病药品保障先行区建设中发挥着重要作用。根据《北京罕见病药品保障先行区药品进口企业管理措施（试行）》，在全流程管理过程中，药品进口企业承担药品安全主体责任。

　　药品进口企业要建立罕见病药品进口、赋码、存储和配送等全流程质量控制管理制度。按照“一物一码、物码同追”的原则建立信息化追溯系统，并按要求对接临床急需进口药械和罕见病用药追溯系统，及时上传相关信息，实现对罕见病药品的进、存、销等数据的全面系统化、可追溯管理，确保药品安全。

　　2025年，北京罕见病药品保障先行区将完成药品进口企业白名单动态调整，争取年内扩充试点企业1至2家；持续扩充临床急需罕见病药品进口品类，确保2025年新落地药品不少于5种；减轻患者用药负担，研究将北京天竺综合保税区进口的罕见病药品纳入普惠健康保特药清单；组织相关医疗机构开展临床急需进口业务专项培训……《2025年北京罕见病药品保障先行区建设重点工作任务》将为罕见病患者带来希望与福音。

　　自北京罕见病药品保障先行区建设获批以来，已有7款国外已上市国内未上市的罕见病药品通过临床急需进口通道获批，带动2024年北京天竺综合保税区罕见病药品进口种类达37种，货值超过217亿元，同比增长37.69%，初步实现罕见病药品从“人等药”到“药等人”的转变，有效提升了患者用药可及性。

　　“我们将聚焦罕见病的‘筛、诊、治、养’等要素，培育发展基因检测、康复监测、诊疗咨询、干细胞产品研发和技术应用，以及罕见病特医食品的研发、生产、销售等产业，促进医药健康产业高水平特色化发展。”首都国际机场临空经济区管委会相关负责人表示。

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