中国网财经12月14日讯 辉瑞公司近日宣布，其新型抗组织因子途径抑制物(anti-TFPI)marstacimab用于治疗体内不伴凝血因子抑制物的血友病A及血友病B患者的生物制品许可申请(BLA)，已获美国食品药品监督管理局(FDA)受理。Marstacimab的欧洲上市许可申请(MAA)也已通过受理验证，目前正在接受欧洲药品管理局(EMA)的审评。

　　FDA计划于2024年第四季度就《处方药使用者付费法案》(PDUFA)的评审做出决定，欧盟委员会预计将于2025年第一季度做出决定。如果marstacimab在美国和欧盟获批，有望成为首款每周一次用于治疗血友病B的皮下注射药物，以及首款用于治疗血友病A及血友病B的固定剂量给药的药物。

　　辉瑞全球产品开发部高级副总裁、内科和医院诊疗领域首席开发官James Rusnak博士表示，Marstacimab是一款每周一次、固定剂量、通过自动注射笔皮下给药的药物。如果获批，将为血友病提供有效的治疗选择。“在现阶段，饱受血友病困扰的患者通常需要采用静脉输注的治疗方案。我们期待与FDA、EMA以及更多全球监管机构共同推动这一新型治疗药物的审评，让这款重要的产品尽快惠及全球患者”。

　　五十余年来，凝血因子替代治疗是血友病A及血友病B的常规治疗方案，通过补充缺失的凝血因子，促进血液正常凝固。Marstacimab是一款新型血友病治疗药物，通过抑制TFPI通路，改善凝血功能。

　　Marstacimab的注册申请基于III期BASIS研究(NCT03938792)获得的有效性和安全性数据。该研究的关键结果在2023年12月9日举行的美国血液学会(ASH)年会期间进行了公布。相比常规预防治疗和按需治疗，marstacimab可使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%。在11月刚刚举办的第六届进博会上，辉瑞罕见病介绍了这款创新的血友病药物，并透露中国将与全球同步递交上市注册申请，争取成为第一批上市的国家之一。目前，BASIS研究正在进行体内伴抑制物患者的入组工作，预计最早将于2024年底公布结果。除BASIS研究外，辉瑞还在开展两款基因疗法fidanacogene elaparvovec和giroctocogene fitelparvovec的研究，分别用于治疗成人血友病B和血友病A患者。

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